El Abordaje de las Enfermedades Raras Hematológicas 6 de mayo, 2021

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Dentro del amplísimo número de enfermedades raras, las enfermedades raras hematológicas, que afectan a menos de una persona por cada 100.000 habitantes, y que son tratadas por hematólogos cuentan también con un amplio espectro. Así podemos citar a diversas enfermedades hematológicas raras como las Hemoglobinopatías: Alfa y Beta Talasemia, Anemia de Células Falciformes, Enfermedad de la Hemoglobina D o M, Hemoglobinopatía de Tom River, Hemoglobinosis C o E y Metaglobinemia adquirida o hereditaria.

En este encuentro nos vamos a referir a todas ellas en su conjunto y, particularmente a la Hemofilia, un trastorno hemorrágico hereditario en el cual la sangre no se coagula de manera adecuada, y la Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP), una microangiopatía trombótica rara, que puede poner en riesgo la vida del paciente y se caracteriza por presentar anemia hemolítica, trombocitopenia grave e isquemia tisular.

Hoy vamos a debatir sobre la naturaleza de los medicamentos para estas enfermedades y los modelos de gestión de fármacos de alto impacto. Vamos a evidenciar cómo ha cambiado la vida de estos pacientes.

Los objetivos de este encuentro son: mostrar las necesidades no cubiertas en estas patologías, conocer el estado del arte de la investigación sobre las enfermedades raras hematológicas y la defensa de los incentivos a los MMHH.

En este sentido, pretendemos que tanto las agencias y entes reguladores y financiadores de estos tratamientos, como los profesionales sanitarios, los pacientes y los medios de comunicación participen del conocimiento generado y puesto de manifiesto en este encuentro, tomen conciencia de las oportunidades que se nos ofrecen y tomen la decisión de trabajar por la solución de los problemas planteados.