ACCESO A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA EN ENFERMEDADES RARAS: UN RETO PARA TODOS LOS GESTORES IMPLICADOS. Jornada de trabajo de la Fundación Bamberg

Decenas de expertos entre profesionales sanitarios, gestores, directivos de la administración sanitaria y representantes de los pacientes coinciden en marcar las condiciones necesarias para generar innovación terapéutica de alto valor en este tipo de enfermedades poco frecuentes

MADRID, 28 de enero de 2016 – La Fundación Bamberg organizó una jornada de debate para comprender los retos de cuantificar el valor que aporta la Innovación terapéutica en Enfermedades Raras con el apoyo de la compañía biotecnológica VERTEX. Elpresidente de la Fundación, Ignacio Para, inauguró la jornada reconociendo que la medicina evoluciona hacia una atención sanitaria con tratamientos personalizados  que están demandando cambios al Sistema Sanitario de Salud tal y como hoy está organizado. A continuación el director general de Coordinación de la  Atención  al Ciudadano y Humanización de la Asistencia Sanitaria en la Comunidad de Madrid, el doctor Julio Zarco, manifestó el compromiso de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid por el complejo manejo que reconoce tienen el conjunto de las enfermedades raras, que ya afectan a más de 30 millones de afectados en Europa, tres millones en España, y se estima que más de300.0000 en la Comunidad de Madrid. Por ello,precisamente desde su Dirección general, están haciendo un esfuerzo por dotar de herramientas de gestión a los proyectos de investigación así como para elaborar un mapa de unidades de EE. RR. y también por concluir el Plan Estratégico de Enfermedades Raras de manera que responda a las necesidades actuales a medio y largo plazo.

El encuentro acogió ayer en la Real Academia Nacional de Medicina (RANM) a expertos entre gestores y clínicos de diferentes hospitales de la Comunidad de Madrid y de otras Comunidades Autónomas, con gran experiencia en el manejo de la enfermedad poco frecuente más prevalente, la Fibrosis Quística (FQ), una enfermedad que a pesar de haber  pasado de ser una enfermedad pediátrica a una enfermedad del adulto su expectativa de vida es de 40 años y aun hoy no tiene cura.

Situación actual y próximos acuerdos para alcanzar un consenso en el uso racional de los nuevos fármacos  fueron los ejes del debate  que organizó la Fundación Bamberg con la colaboración de VertexPharmaceuticas, empresa biofarmacéutica que lidera la medicina transformativa con sus tratamientos en Fibrosis Quística.  

Facilitar un tratamiento personalizado y altamente innovador a pacientes con enfermedades de origen genético es un asunto de máxima preocupación para los gestores sanitarios tanto a nivel local como nacional e internacional.

La Comisión Europea celebrara dentro de un mes su reunión de ministros europeos para tratar, entre otros asuntos, la urgencia de probar nuevas fórmulas más flexibles a la hora de fijar precios en los nuevos medicamentos lo que permitiría su rápido acceso al mercado.

Es notorio que estos tratamientos suelen tener un precio alto dadas sus propias características (poblaciones bajas, alto riesgo e incertidumbre de éxito en las fases de Investigación y desarrollo, dificultad de analizar conocimiento generado en ensayos clínicos precisamente por el bajo tamaño muestral, etc.). Estos asuntos fueron cubiertos brillantemente por la mesa redonda moderada por la gerente asistencial de Atención Hospitalaria de la Consejería de Sanidad de Madrid, Mª Luz de los Mártires Almingol.

Equidad, eficiencia y justicia: Puesta en común sobre el presente y el futuro de la innovación de todos los gestores de salud

Para hacer realidad una medicina personalizada en la jornada celebrada ayer en la Real Academia de Medicina  se puso de manifiesto la necesidad de forma urgente de un registro de pacientes además de facilitar el seguimiento de fármacos y la recogida de datos en estudios de post- comercialización farmacovigilancia, protocolos de seguimiento de fármacos innovadores, criterios de inicio y retirada de tratamiento y en general compartir información precisa y transparente.

Asegurar un tratamiento personalizado innovador eficaz y eficiente exige superar retos.

En un camino lleno de retos, las muchas dificultades en el manejo de las enfermedades raras no son un impedimento para la vocación de profesionales sanitarios que, por ejemplo, luchan lo indecible a diario en lasunidades de atención de Fibrosis Quística por tratar a sus pacientes a la vez que investigan para aportar datos científicos que justifiquen sus decisiones sobre nuevos tratamientos que permitan cambiar el curso de la enfermedad.

Hay consenso internacional para incentivar la investigación en EE. RR. así como para favorecer su reembolso y permitir con ello la accesibilidad, sin embargo esto requiere de dos aspectos básicos como son un presupuesto específico para EE. RR. y un registro estatal de pacientes (recientemente aprobado comorecordó el doctor Manuel Posada, director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras, IIER, quiencomentó las no pocas dificultades que habrá para ponerlo en marcha). Extremadamente interesante fueron los resultados presentados por el Doctor Posada del trabajo hecho por el International Rare Diseases Research Consortium-IRDiRC, y por la Asociación EURORDIS.  

Tras las exposiciones de las Doctoras Concepción Prados, presidenta de la Sociedad española de FQ,Lucrecia Suarez y Rosa Girón, quedó patente la necesidad de colaboración interprofesional y de planes oficiales a medio y largo plazo que permitan que la atención clínica sanitaria supere el concepto de voluntarismo para alcanzar el lenguaje del compromiso Se precisa el compromiso de gestores y políticos amén de los profesionales sanitarios como una respuesta a las múltiples necesidades sociales y sanitarias de los pacientes.

La mesa de debate de gerentes contó con el potente testimonio del presidente de la Organización Española de Hospitales y Servicios de Salud, Jose Francisco Soto Bonel, gerente del Hospital Clínico San Carlos de Madrid. Actualmente, los gerentes tienen serias dificultades para gestionar las EE. RR., como afirmaba eldirector médico del Hospital 12 de Octubre, el DoctorFernando Mejía; “Las recomendaciones para gestionarlas peticiones de Medicamentos Huérfanos en los hospitales no son fáciles de cumplir”. El hospital que recibe de un médico una petición de tratamiento para un paciente, siempre va a requerir de la opinión experta de Farmacia Hospitalaria antes de tomar una decisión.

La Dra. Dolores Edo, farmacéutica Hospitalaria, tras mencionar los informes  que el Grupo  Génesis realiza sobre nuevos fármacos y que sirven de base para los informes de posicionamiento terapéutico, recibió la petición de miembros de las sociedades científicas  de ser consultados antes de emitir estos informes que en numerosas ocasiones aportaban datos incorrectos que distorsionaban el valor  del fármaco a evaluar.

Dolores Edo aportó tres medidas de eficiencia para asegurar el acceso a los nuevos medicamentos de designación huérfana (para enfermedades raras): 1) La individualización terapéutica según farmacocinética, 2) Las nuevas fórmulas de financiación con contratos de riesgo compartido y 3) La incorporación  de genéricos y biosimilares. La Dra. Edorecibió la petición de representantes de las sociedades científicas para que la información médica también fuera consultada antes de presentar los informes de evaluación terapéutica al Ministerio de Sanidad, organismo competente de aprobar o no la financiación de los tratamientos.  

El Doctor Ignacio Balboa, fundador entre otros de la Fundación Bamberg hace ya doce años, intervino para recordar que la Medicina moderna está obligada a responder a las 4 P: Predicción, Prevención, Personalización y Participación. Esta jornada fue un ejemplo de participación de muchos de los actores involucrados en el manejo de una enfermedad rara concreta, son cientos más las que tratar a diario y miles las que aún son imposibles de diagnosticar. La voz del paciente fue representada en esta ocasión por Esther Sabando, gerente de la Asociación Madrileña de Fibrosis Quística y Secretaria de la POP, Plataforma de Organizaciones de Pacientes. También por Justo Herranz, de la junta directiva de FEDER (Federación Española de Enfermedades Raras) y por Jesús Ignacio Meco, director del Instituto de Investigación y Desarrollo Social de Enfermedades poco Frecuentes, INDEPF,quienes debatieron con amplitud con los ponentes clínicos y gestores.

Al debate acudieron numerosas autoridades, comoVirginia Felipe, Senadora por Castilla La Mancha,Francisca Mendiola, Senadora por la Rioja, Emilia Sánchez Chamorro, Directora General de Planificación, Investigación y Formación de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, quien expuso el compromiso de la Comunidad con todos los agentes involucrados en este problema.